Distrofia Muscular

O que torna eficaz o nosso tratamento para distrofia muscular com células-tronco?

Desde 2005, temos vindo a desenvolver protocolos abrangentes relativos ao tratamento com células estaminais para a distrofia muscular (MD), a fim de ultrapassar as limitações das terapias convencionais. Nos nossos protocolos, as células-tronco são combinadas com terapias especializadas para a distrofia muscular que não só se concentram em ajudar o paciente a lidar com os seus sintomas, mas também a tratar a causa direta dos sintomas, promovendo a regeneração dos músculos afetados. Acreditamos que o nosso tratamento abrangente com células estaminais para a distrofia muscular dá aos nossos pacientes as melhores hipóteses de melhorias, permitindo uma melhor qualidade de vida. Diferentes tipos de distrofia muscular podem ser considerados para tratamento, tais como Duchenne, Becker, Cinturas, Fascio-Scapulo Humeral e muito mais.

O que é a Distrofia Muscular e como é que ela afeta o doente?

A distrofia muscular (DM) é um grupo de distrofias musculares progressivas herdadas que se caracterizam por fraqueza muscular, desgaste e degeneração.

A maioria das formas de MD pode também afetar outros órgãos do corpo como o coração, o trato gastrointestinal e o cérebro. As distrofias são causadas por mutações em genes que codificam proteínas musculares específicas.

A Distrofia Muscular Duchenne (DMD) é uma das Distrofias mais comuns e letais que afeta 1 em cada 3500 pessoas do sexo masculino e é causada por mutações no gene da distrofina. A distrofina é uma proteína encontrada nos músculos de todo o corpo, cujo papel é assegurar a estabilidade das fibras musculares. A falta de distrofina funcional leva à Distrofia muscular. Existem muitos tipos de distrofias musculares incluindo a de Duchenne, Distrofia de Becker, de cinturas, a Facioscapulohumeral e muito mais.

O que acontece se a Distrofia Muscular não for tratada?

Os indivíduos diagnosticados com Distrofia Muscular apresentam, caracteristicamente, fraqueza muscular progressiva. Os pacientes com distrofia muscular Duchenne (DMD), por exemplo, notam os primeiros sintomas na primeira infância.

Os sintomas iniciais incluem fraqueza das pernas, aumento da curvatura convexa da coluna vertebral, e uma marcha em forma de bambolear. A perda contínua de fibras musculares resulta em músculos que ficam mais fracos ao longo do tempo, geralmente forçando os indivíduos com Distrofia a usar uma cadeira de rodas por volta dos 11 ou 12 anos de idade.

Nas últimas fases, a maioria dos doentes sucumbe à insuficiência cardíaca ou respiratória nos seus vinte anos, embora tenham sido relatados casos raros de sobrevivência até aos trinta anos. Um tipo de distrofia muscular semelhante, mas mais suave, conhecido como distrofia muscular Becker (BMD) juntamente com outros tipos de distrofia muscular seguem geralmente um curso menos severo do que a de Duchenne.

Existem tratamentos convencionais disponíveis para doentes com Distrofia Muscular? E qual é a sua eficácia?

Até agora não existe uma estratégia convencional que mostre qualquer benefício clínico para qualquer tipo de Distrofia Muscular. O tratamento convencional inclui cuidados de apoio (cirurgia, administração de corticosteróides, medicação, fisioterapia, etc.) que reduzem parcialmente os sinais e sintomas. Tais terapias, contudo, não invertem o fenótipo nem podem visar diretamente a causa da patologia. Poucas opções de tratamento estão agora disponíveis para MD, incluindo farmacologia, terapia genética e celular.

• Farmacológico: Vários compostos tais como alopurinol, vitamina E e selénio, bem como mazindol, um inibidor do hormônio de crescimento, foram considerados ineficazes ou não benéficos contra a progressão da Distrofia de Duchenne.
• A terapia genética proporciona uma opção promissora no tratamento da Distrofia muscular, mas ainda requer avanços significativos no conhecimento de genes, promotores musculares, vetores virais, vigilância do sistema imunitário e métodos para o fornecimento sistémico de vetores.
• A terapia com células estaminais baseia-se no fornecimento de células precursoras (autólogas ou alogénicas) que contribuem para a regeneração das fibras musculares e para a reparação dos tecidos. É considerada como uma opção segura e eficaz quando comparada com a terapia genética e farmacológica. No entanto, é importante notar que os ganhos em massa muscular e melhorias só podem ser temporários, uma vez que a terapia com células-tronco não pode tratar os genes defeituosos que são a causa da Distrofia Muscular.

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Rafael foi diagnosticado com distrofia muscular quando criança. Através do tratamento com células estaminais, tem visto uma progressão mais lenta da doença. Neste vídeo, ele está a submeter-se ao seu terceiro procedimento de tratamento abrangente de células-tronco no nosso hospital parceiro para tratamentos. As suas rotinas diárias, como segurar um copo, comer sozinho, chutar uma bola, escrever ao telefone ou ao computador, tornaram-se mais fáceis, conduzindo a uma melhor qualidade de vida.

Como podem as células-tronco ajudar a aliviar os sintomas da distrofia muscular para o paciente?

As células-tronco derivadas do cordão umbilical têm sido pesquisadas nos últimos anos como uma nova opção para tratar a distrofia muscular. A maioria dos pacientes com distrofia que a Beike tratou utilizando células estaminais e a reabilitação mostrou sinais visíveis de melhoria. No entanto, ao discutir melhorias, é importante lembrar que elas podem diferir muito de um paciente para outro. Isto deve-se a muitos fatores, tais como a condição médica do paciente, gravidade da doença, complicações, condição física geral ou idade.

O objetivo do tratamento da Distrofia Muscular com células-tronco é promover a regeneração e o crescimento dos músculos afectados. Assim, vários tipos de melhorias são possíveis após o nosso tratamento e os nossos pacientes já relataram o seguinte*:

O nosso Programa de Tratamento em Detalhes

O nosso programa de terapia com células-tronco para a distrofia muscular consiste em 4 a 8 injecções simples e minimamente invasivas de células estaminais derivadas do cordão umbilical. As células-tronco são transplantadas usando dois métodos separados: por via intravenosa usando um sistema padrão de gotejamento IV, e por injeção intramuscular nos músculos afetados. Estes dois métodos de entrega permitem uma maior eficácia, garantindo ao mesmo tempo segurança e um mínimo de inconvenientes para o paciente.